Epilessia resistente ai trattamenti e malattia di Parkinson. Sono le due patologie per cui la biotech danese Neumirna Therapeutics punta a trovare una cura sviluppando terapie dirette ai microRna. Mira proprio a portare avanti ricerca e sviluppo, potenziare la piattaforma di farmaci a Rna e avanzare nello sviluppo di NMT.001 – candidato terapeutico principale dell’azienda – il primo closing del proprio round di finanziamento di Serie A da 20 milioni di euro che Neumirna ha appena ricevuto. L’investimento è stato co-guidato da nuovi investitori, Angelini Ventures e Invivo Partners, con una partecipazione significativa del finanziatore iniziale di Neumirna, Innovestor’s Life Science Fund, e altri investitori esistenti.
“Questo importante finanziamento testimonia il potenziale innovativo della nostra piattaforma basata su microRna e del nostro principale candidato allo sviluppo, NMT.001,” ha dichiarato Janine Erler, Ceo di Neumirna Therapeutics. “Siamo entusiasti di avere il sostegno di investitori internazionali di primo piano che condividono la nostra aspirazione di rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti affetti da disturbi neurologici. Questo finanziamento è essenziale per portare NMT.001 alla sperimentazione clinica e a far progredire lo sviluppo del nostro candidato farmaco.”
Il farmaco a Rna di Neumirna
Neumirna, fondata con l’obiettivo di rivoluzionare i paradigmi di trattamento delle patologie neurologiche, è all’avanguardia nella sperimentazione basata sull’Rna, che sfrutta le potenzialità dei microRna. Questa classe emergente di farmaci promette di modificare il decorso di malattie complesse e finora difficili da trattare. Grazie alla sua piattaforma innovativa, Neumirna è in grado di sviluppare terapie dirette ai microRna per trattare condizioni finora prive di cure efficaci, come l’epilessia farmacoresistente e il morbo di Parkinson appunto.
NMT.001 è al momento la molecola in fase più avanzata che la biotech danese ha in pipeline. In modelli animali sta mostrando risultati promettenti nel contrastare l’epilessia resistente ai trattamenti farmacologici esistenti. Si tratta di un oligonucleotide antisenso, una molecola sintetica progettata per modulare l’attività di un microRna specifico, che svolge un ruolo chiave nella regolazione dell’espressione genica.
Gli studi sull’epilessia resistente ai trattamenti
In particolare, NMT.001 è stato sviluppato per interagire con il microRna 134, una specifica sequenza di Rna non codificante coinvolta nella regolazione di geni associati a forme di epilessia resistenti ai farmaci. In diversi studi preclinici, infatti, l’azione di NMT.001 ha determinato una forte riduzione delle crisi epilettiche spontanee o indotte farmacologicamente: un risultato che mette in evidenza le potenzialità della molecola di poter migliorare significativamente il trattamento della patologia e la qualità di vita dei pazienti.
Attualmente, non esistono farmaci approvati che utilizzano la tecnologia antisenso per modulare i microRNA, rendendo la piattaforma di Neumirna un approccio altamente innovativo. L’azienda sta inoltre esplorando l’applicazione di questa tecnologia al trattamento del morbo di Parkinson, ampliando così le possibilità terapeutiche offerte dalla sua pipeline.
Nuove prospettive
“Neumirna sta aprendo nuove prospettive nel settore, sviluppando farmaci a base di microRna per colpire le cause scatenanti di patologie come l’epilessia e il Parkinson” ha commentato Thomas Thestrup, Senior Principal di Angelini Ventures.
“Come neurochirurgo, sono profondamente colpito dall’approccio innovativo e dai risultati di NMT.001” ha aggiunto Luis Pareras, Managing Partner di Invivo Partners. “La possibilità di offrire una soluzione innovativa per i pazienti con forme di epilessia refrattarie o resistenti ai farmaci, una condizione devastante, è estremamente incoraggiante”.
Luis Pareras e Thomas Thestrup sono entrambi stati nominati membri del Consiglio di amministrazione, all’interno del quale già siedono Milla Koistinaho, di Innovestor’s Life Science Fund, e Henrik Klitgaard, co-fondatore scientifico di Neumirna Therapeutics.
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